I primi protocolli sperimentali di terapia genica risalgono al 1960. Da allora la terapia genica ha mostrato alterne fortune fra entusiasmi e delusioni degli addetti ai lavori (potete leggere anche TERAPIA GENICA: INTRODUZIONE). Sicuramente i risultati fin qui ottenuti sono limitati rispetto alla aspettative di alcuni anni fa.
Su circa 2000 protocolli sperimentali (dati a fine 2013) solo una piccola minoranza dei progetti si trova in fase III o in fase IV (le fasi che precedono l'immissione definitiva sul mercato), mentre le terapie geniche ad oggi definitivamente approvate per l'uso sui pazienti sono pochissime. Non sono tuttavia da escludere importanti sviluppi nell'imminente futuro, anche in considerazione dei notevoli progressi fin qui fatti nell'ingegnerizzazione dei vettori di trasfezione. Mentre questo articolo viene scritto le terapie geniche definitivamente approvate sono due:
- Gendicine®: il farmaco è stato approvato in Cina per il trattamento di pazienti affetti da alcune forme di tumore caratterizzate da mutazione della proteina p53. Gendicine è in assoluto il primo rimedio di terapia genica in senso stretto ad essere stato approvato per l'uso nell'uomo. Il farmaco consiste in un adenovirus ricombinante contente il gene p53 non mutato. Gendicine è dunque una terapia genica basata sul trasferimento del costrutto genico tramite un vettore virale (leggi anche VETTORI E METODI DI TRSFERIMENTO IN USO PER LA TERAPIA GENICA). Il farmaco è stato introdotto sul mercato nel 2003.
- Glybera®: il farmaco è stato approvato nel 2012 dalla Commissione Europea per il trattamento del deficit di lipoproteina lipasi, patologia che può causare gravi pancreatiti. Il costrutto gene-vettore prende il nome di alipogene tiparvovec. Glybera è stato il primo rimedio di terapia genica in senso stretto ad essere stato raccomandato in Europa e negli Stati Uniti. Glybera è una terapia genica basata sulla trasfezione di una copia funzionante del gene LPL tramite AAV (Adeno-Associated Virus) - per sapere cosa è e come funziona un AAV potete leggere VETTORI E METODI DI TRASFERIMENTO IN USO PER LA TERAPIA GENICA. Una particolarità non trascurabile di questo farmaco è il suo costo: con una cifra superiore al milione di euro per ogni trattamento, Glybera risulta essere il farmaco più costoso al mondo.
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